武科大治艾滋:新方法成功治愈1例详情介绍
武汉科技大学生命科学与健康学院张同存、顾潮江两位教授收到国家知识产权局发明专利证书,发明名称是“一种治疗HIV(艾滋病病毒,笔者注)感染的嵌合抗原受体的重组基因构建及其应用”。“该专利创造性地开发出‘能杀伤HIV感染细胞的CAR-T’治疗新途径。”艾滋病研究专家、美国西奈山大学Volsky DJ教授评价说。
12月1日是第31个世界艾滋病日。说到艾滋病,很多人可能会有一种莫名的恐慌,它会破坏人体的免疫系统,使人体彻底失去自我对抗疾病的能力,使患者因为各种病菌、病毒感染和肿瘤而死亡。尽管目前现有的医疗水平还无法将其治愈,但人类医学发展的脚步从未停下。
武汉科技大学生命科学与健康学院的张同存、顾潮江两位教授最近就获得了国家知识产权局发明专利证书,发明名称为一种治疗HIV感染的嵌合抗原受体的重组基因构建及其应用。这到底是一种什么样的新疗法,对艾滋病的治疗有什么意义呢?艾滋病是由人类免疫缺陷病毒1型(HumanImmunodeficiencyVirus1,HIV-1)感染引起的一种重大威胁人类生命安全的传染病。
目前控制艾滋病最有效的办法是高效抗逆转录病毒治疗(HAART),也就是“鸡尾酒疗法”,由美籍华裔科学家何大一于1996年提出,是通过三种或三种以上的抗病毒药物联合使用来治疗艾滋病。但这种方法有一定的局限性。比如患者必须终生服药,需付出昂贵的经济代价,同时还有严重的毒副作用以及耐药毒株的出现。
更重要的是HAART不能彻底清除病毒,主要是因为药物仅对复制中的病毒有效,而对HIV在感染早期建立的潜伏性病毒“储藏库”是无效的。一旦抗逆转录病毒治疗中断,几乎所有患者体内病毒血症会迅速反弹。这些都会直接威胁HIV感染者的生命。此次张同存、顾潮江两位教授提出的新方法是针对HIV病毒感染的CAR-T,具有高亲和力、广谱杀伤性、高安全性等特点,克服了CAR分子设计本身的缺陷,利用能与病毒蛋白gp120和gp41高度特异性结合的广谱中和抗体作为scFv,能与目前绝大多数的HIV-1的病毒株结合,增加其临床适应性。
同时,改造后的CAR分子提高了扩增和存活率,增加了临床的有效性和安全性。张同存教授在接受媒体采访时表示,这是一种“基因工程改造治疗”手段。先采集患者的血液,分离出T细胞,在体外运用基因工程手段重新设计CAR-T细胞,并大量扩增到上十亿、上百亿个,然后输回患者体内。该CAR-T细胞在体内能特异识别并摧毁被HIV病毒感染的细胞,中和血液中的HIV。顾潮江表示,以靶向HIVgp120的CAR分子转导CD8+T细胞重建HIV特异性的T细胞免疫,赋予其在人体内持久性和特异性杀灭HIV感染细胞的能力,并实现HIV感染的CAR-T细胞精准治疗。
该技术最大的创新点就是CAR-T细胞能直接杀死HIV病毒感染的细胞,并能与病毒激活剂药物联用能清除在“鸡尾酒疗法”中存活的“漏网之鱼”,达到治愈的目的。目前,两位教授已利用该技术治疗了两例HIV患者,一例治疗3个月,HIV病毒指标迅速下降;一例治疗9个月,目前体内没有发现HIV病毒,在全球率先取得突破性进展。不过张教授表示,想要定义“治愈”,接下来还需要长期随访,“从临床上来说,必须随访三年不复发,才能称为‘治愈’。”据悉,目前该技术在临床上的表现非常抢眼,但仍有可能存在未知风险,许多细节需要优化。近期,正在与多家医院合作大力推进HIV患者入组,加速临床研究进程,促进该技术早日实现产业化,让更多患者收益。
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